Hemofilie en klinisch onderzoek

Doordat hemofilie een zeldzame ziekte is, nemen er minder patiënten deel aan het klinisch onderzoek. Er bestaan fase II-studies met 250 patiënten, wat een groot aantal is voor een studie over hemofilie. Het gebeurt vaak dat fasen I, II en III van de studies worden gecombineerd. De doelstelling van dit onderzoek bestaat erin de  doeltreffendheid en de veiligheid van de stollingsfactor na te gaan. De wetenschappers analyseren het aantal bloedingen en de tevredenheid van de patiënt en de arts over het bestudeerde geneesmiddel. De ontwikkeling van inhibitoren, een van de ernstige complicaties van de behandeling met stollingsfactor, wordt nauwkeurig  gecontroleerd.

 

De meeste hemofiliestudies vandaag onderzoeken gezuiverde moleculen of moleculen met een langere werking. Het is belangrijk om ervan bewust te zijn dat ook de momenteel op de markt beschikbare typen bloedstollingsfactor konden worden bestudeerd in klinisch onderzoek dankzij de medewerking van patiënten die hebben deelgenomen aan deze studies. Dankzij deze onderzoeken kunnen de bestaande producten geoptimaliseerd worden en kan de levenskwaliteit van hemofiliepatiënten worden verbeterd.

 

Elke hemofiliepatiënt die deelneemt aan een klinische studie draagt zijn of haar steentje bij aan het geheel, net zoals tal van andere patiënten hen dat al hebben voorgedaan. Het is bijvoorbeeld dankzij hen dat er vandaag recombinante producten beschikbaar zijn die het overdrachtsrisico van ziekteverwekkende virussen verkleinen. Wie ermee instemt om deel te nemen aan een klinische studie, draagt bij aan de verbetering van de volksgezondheid, vooral van de komende  generaties. Elke patiënt wordt op die manier een echte partner in het onderzoek.